Leczenie chorób reumatycznych w Polsce. Potrzebny szerszy dostęp do leków klasycznych off-label

Polskie Towarzystwo Reumatologiczne (PTR) przedstawiło stanowisko, w którym wskazuje na konieczność poszerzenia dostępu do leczenia poza zarejestrowanymi wskazaniami (off-label) w chorobach reumatycznych. – Są one zgodne z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami – podkreśla PTR.

• W opinii ekspertów PTR oprócz dostępu do innowacyjnego leczenia w zapalnych chorobach reumatycznych poprawie powinna ulec także dostępność do leków klasycznych, również w zakresie wskazań off-label
• PTR przedstawiło listę z propozycją poszerzenia refundacji leków klasycznych dostępnych w aptekach 
• Jak przekonują eksperci PTR, spośród leków biologicznych należy także rozważyć refundację rytuksymabu oraz tocilizumabu off-label w ramach programów lekowych

Klasyczne leki w reumatologii. Nie wszystkie refundowane w pełnym zakresie wskazań

Jak przypomina Polskie Towarzystwo Reumatologiczne, dostęp pacjentów do innowacyjnego leczenia ulega systematycznej poprawie, co Towarzystwo podkreśliło m.in. w niedawno opublikowanym stanowisku.

Natomiast PTR zaznacza, że refundacja leków biologicznych oraz syntetycznych celowanych w ramach programów lekowych opiera się w głównej mierze o zarejestrowane wskazania, ale w przypadku części leków i wskazań obejmuje także wskazania nieokreślone w charakterystyce produktu leczniczego, czyli off-label. – Są one zgodne z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami – podkreśla Polskie Towarzystwo Reumatologiczne.

W opinii ekspertów PTR oprócz dostępu do innowacyjnego leczenia, poprawie powinna ulec także dostępność do leków klasycznych. Aktualnie w Polsce dla pacjentów reumatologicznych dostępne są następujące leki klasyczne:

• metotreksat (p.o., s.c.),
• azatiopryna,
• chlorochina,
• cyklofosfamid,
• cyklosporyna,
• mycofenolan mofetilu,
• leflunomid,
• sulfasalazyna.

Zgodnie z ustawą refundacyjną wszystkie leki są refundowane w zakresie wskazań wymienionych w aktualnej charakterystyce produktu leczniczego (ChPL). W odniesieniu do chorób reumatycznych o etiologii zapalnej i autoimmunizacyjnej w przypadku większości leków wskazania rejestracyjne nie obejmują wszystkich wskazań, w których leki te są stosowane w praktyce.

Dla części leków, wskazania refundacyjne są poszerzane zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami.

Aktualnie w Polsce nie wszystkie leki klasyczne są refundowane w pełnym zakresie wskazań określonym w ChPL (leflunomid) oraz nie wszystkie we wskazaniach off-label wynikających z aktualnej praktyki klinicznej, wiedzy i rekomendacji. Są także takie leki podstawowe, które nie były w Polsce dotychczas refundowane (hydroksychlorochina).

PTR o proponuje poszerzenie refundacji leków klasycznych w aptekach

Spośród wymienionych leków klasycznych pacjenci mają zapewniony szeroki dostęp, obejmujący „wszystkie zarejestrowane wskazania” oraz „choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL”.

Są jednak wyjątki:

• leflunomid (refundacja obejmuje tylko RZS i w ograniczonym stopniu MIZS),

• mycofenolan mofetilu (refundacja obejmuje zapalenie naczyń, toczeń rumieniowaty układowy, nefropatię toczniową i twardzinę układową),

• metotreksat w postaci doustnej (refundacja obejmuje tylko zarejestrowane wskazania, refundacja w innych chorobach autoimmunizacyjnych dotyczy tylko metotreksatu w postaci podskórnej).

Jak zaznaczają eksperci PTR, zapis „choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL” jest różnie interpretowany, nie wyczerpuje bowiem wszystkich wskazań klinicznych, szczególnie zapaleń stawów o etiologii innej niż autoimmunizacja. Ma to szczególne znaczenie w przypadku sulfasalazyny oraz leków antymalarycznych, które stosowane są często w praktyce, np. w przypadkach reaktywnego zapalenia stawów lub niezróżnicowanego zapalenia stawów.

Poprawa dostępu do leków klasycznych w aptekach ogólnodostępnych według opinii ekspertów PTR powinna obejmować przede wszystkim następujące substancje czynne w następującym zakresie (propozycja poszerzenia dot. leków lub kryteriów refundacyjnych w stosunku do aktualnej dostępności):

• hydroksychlorochina – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL oraz zapalenia stawów o innej etiologii,
• chlorochina – zapalenia stawów o innej etiologii,
• metotreksat – postać doustna – choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL,
• leflunomid – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL,
• sulfasalazyna – zapalenia stawów o innej etiologii,
• mycofenolan mofetilu – choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu układowych chorób tkanki łącznej.

PTR wskazuje leki biologiczne do rozważenia stosowania off-label w programach lekowych

Jak twierdzą eksperci, spośród leków biologicznych należy także rozważyć refundację rytuksymabu oraz tocilizumabu off-label w ramach programów lekowych we wskazaniach:

Rytuksymab
• toczeń rumieniowaty układowy (TRU, SLE) (B.150)
• choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD) oraz w przebiegu innych układowych chorób tkanki łącznej (PF-ILD w UChTŁ) (B.135)

Tocilizumab
• choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD) oraz w przebiegu części innych układowych chorób tkanki łącznej (m.in. mieszana choroba tkanki łącznej, MCTD-ILD).

PTR argumentuje, że w przypadku obu ww. leków biologicznych refundacją objęte są już leki biopodobne, co powinno skutkować poszerzeniem wskazań do ich stosowania w Polsce.

W dniu 9.04.2025 r. podczas debaty think tanku „Medyczna Racja Stanu” dot. reumatologii, w której udział brali eksperci PTR oraz przedstawicie Ministerstwa Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia oraz AOTMiT, zaadresowano różne potrzeby pacjentów reumatologicznych, w tym dot. refundacji leków off-label.

Polskie Towarzystwo Reumatologiczne we współpracy z konsultantem krajowym w dziedzinie reumatologii będzie nadal podejmowało aktywne działania skutkujące poprawą dostępności do leczenia w chorobach reumatycznych w Polsce.

Pod stanowiskiem PTR podpisali się:
dr hab. med. Zbigniew Żuber, prof. UAFM, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego,
dr hab. n. med. Marcin Stajszczyk, przewodniczący Komisji ds. Polityki Lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.