Medyczna Racja Stanu od początku powstania wspiera poprawę sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce. Rada Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu spotyka się już po raz ósmy. Dyskusja będzie dotyczyć Planu dla Chorób Rzadkich w aspekcie obecnego statusu i głównych wyzwań w zakresie takich obszarów, jak: nowe procedury diagnostyczne, terapie lekowe i wyroby medyczne, rejestr pacjentów, Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką oraz platforma informacyjna. Prelegenci będą komentować wyceny procedur w chorobach rzadkich oraz nowe terapie w rzadkich chorobach hematologicznych, neurologicznych, metabolicznych oraz innych. Tematem debaty będzie poszerzenie programu badań przesiewowych noworodków oraz podanie leków w warunkach ambulatoryjnych i domowych. W trakcie debaty przedstawiony zostanie wspólny apel o wprowadzenie chorób rzadkich do priorytetów zdrowotnych polskiej prezydencji w Radzie Unii Europejskiej.
